**靶点：PHOSPHO1**

**应用：AMD（年龄相关性黄斑变性）治疗**

研究显示，酶PHOSPHO1的高表达能有效水解磷酸乙醇胺，从而减少视网膜色素上皮细胞（RPE）中磷脂酰乙醇胺（PE）的合成。这一过程降低了脂质过氧化物的生成，抑制了自噬与铁自噬，进而减少游离铁离子的水平，以此抑制铁死亡。在动物实验中，过表达PHOSPHO1显著减轻了RPE的铁死亡及视网膜损伤，为AMD的治疗提供了新的靶点。

**靶点：FTH1**

**应用：肾纤维化治疗**

在最新的研究中，水飞蓟宾通过促进铁蛋白重链1（FTH1）的稳定性，抑制铁死亡，从而显著改善肾纤维化，降低血清肌酐和血尿素氮的水平，并改善肾功能。研究还显示，其能够抑制炎症因子，减少细胞外基质的沉积，改善TGF-β诱导的纤维化，同时恢复肾脏的氧化还原平衡。FTH1被认为是水飞蓟宾的关键靶点，其过表达对肾纤维化具有保护作用。这一发现为肾纤维化的治疗提供了新思路，但其临床应用及安全性仍需进一步评估。

**靶点：SCN2A**

**应用：孤独症的治疗**

复旦大学的研究团队通过对SCN2A基因的研究，揭示了其在孤独症中的致病机制。SCN2A编码的NaV12钠通道在腹侧被盖区（VTA）多巴胺神经元中高度表达，其缺失降低了神经元的兴奋性和多巴胺释放水平，导致小鼠出现孤独症样行为。研究发现，左旋多巴显著改善了这些行为，表明多巴胺系统的功能障碍是SCN2A功能缺失所致孤独症的重要病理机制，为临床干预提供了新的策略。

**靶点：BACE1**

**应用：肺癌脑转移治疗**

一项研究发现，与阿尔茨海默病相关的蛋白质BACE1是肺癌脑转移的关键因素。BACE1通过调控EGFR信号通路，增强了肺癌细胞的侵袭能力。利用CRISPR技术，激活BACE1基因显著增强了肺癌细胞的脑转移能力。研究中发现，BACE1抑制剂Verubecestat可减少小鼠脑部肿瘤的数量和体积，并延长生存期。这一发现为肺癌脑转移的治疗开辟了新的方向，具有“老药新用”的潜力。

**靶点：G3BP1**

**应用：过敏性鼻炎的治疗**

在最近的研究中，中国人民解放军海军军医大学的团队发现应激颗粒（SGs）在过敏性鼻炎小鼠和患者的巨噬细胞中异常组装，抑制了巨噬细胞的胞葬功能，导致炎症消退障碍。研究显示，使用G3BP1抑制剂G3Ia能有效打破SGs的形成，恢复巨噬细胞功能，从而缓解过敏性鼻炎小鼠的症状。这一发现为过敏性鼻炎的治疗提供了新的潜在靶点。

**靶点：IL34**

**应用：神经发育疾病研究**

杜克大学的研究团队在小鼠实验中揭示了神经元来源的白细胞介素-34（IL-34）在前扣带回皮层发育中的重要作用。IL-34的缺失导致小胶质细胞数量减少及突触吞噬的异常增加，而急性阻断IL-34可重新激活突触修剪。该研究确定IL-34作为神经元与小胶质细胞之间“对话”的关键介质，为神经发育疾病的干预提供了新的靶点。

**靶点：CDS1、CDS2**

**应用：转移性葡萄膜黑色素瘤的治疗**

Wellcome Sanger Institute的研究揭示了CDS1和CDS2基因的合成致死相互作用作为治疗转移性葡萄膜黑色素瘤的新靶点。研究显示，这两个基因协同合成磷脂酰肌醇，对癌细胞的生存至关重要，CDS1低表达的癌细胞对CDS2的依赖性增加，为选择性杀伤癌细胞提供了可能的治疗策略。

**靶点：CTAGE5/MIA2**

**应用：肥胖及相关代谢病的潜在靶点**

研究发现，cTAGE5是白色脂肪祖细胞分化的关键因子，其缺失导致小鼠脂肪组织显著减少。这一机制主要是通过介导胰岛素受体的转运来维持PI3K-Akt信号，进而抑制脂解。该发现为治疗肥胖及相关代谢疾病提供了新的潜在靶点。

**靶点：zDHHC8**

**应用：肿瘤免疫治疗**

中山大学的研究团队发现棕榈酰转移酶zDHHC8通过修饰铁死亡关键蛋白，帮助肿瘤逃避免疫监视。针对zDHHC8的抑制剂可以增强铁死亡敏感性，并与PD-1治疗结合使用，从而延长患者的生存期。这样的研究为跨疾病的药物开发提供了巨大潜力。

在生物医学领域，这些研究不仅为目前尚无有效治疗手段的疾病提供了新的解决方案，也为未来的药物开发指明了方向，特别是在利用尊龙凯时的研发支持下，期待能够转化为临床应用，改善患者的生活质量。